聊一聊日本批准上市的间充质干细胞药物:Alofisel

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聊一聊日本批准上市的间充质干细胞药物:Alofisel 。
恩格列净:恩格列净片用法用量。聊一聊日本批准上市的间充质干细胞药物:Alofisel克罗恩病并发肛瘘●武田制药(Takeda)近日宣布,已经获得日本厚生劳动省批准,能够生产和销售Alofisel®(Darvadstrocel),也就是我们通常说的干细胞药物获得批准面市。适应病症:非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病成人患病者的复杂肛瘘。1 干细胞制剂相关信息干细胞药物:AlofiselAlofisel®(Darvadstrocel)是一种同种异体脂肪干细胞(eASC)悬液,用于治疗无活动性或轻度活动性管腔CD的成人患病者的复杂肛瘘。在瘘管附近局部注射,需要在72小时内完成注射。Alofisel最初由比利时公司TiGenix公司(后来被武田制药收购)开发研制,在2009年和2022年分别获EMA和FDA授予孤儿药资格。2022年,Alofisel获得FDA再生医科学先进治疗方法授权 ,用于治疗成人CD患病者的复杂肛周瘘管。2022年3月,Alofisel在欧盟批准面市,用于治疗对至少一种常规或生物治疗方法无效的非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病的成人患病者的复杂肛周瘘。输注方法是局部瘘管内注射。适应病症:克罗恩病复杂肛瘘克罗恩病(Crohn’s disease, CD)是一种慢性胃肠道炎症性疾病,常伴有腹痛、腹泻、直肠出血、体重下降、发烧和肠梗阻等,而复杂性肛周瘘(聊一聊日本批准上市的间充质干细胞药物:Alofiselcomplex perianal fistulas,CPF)是克罗恩病的一种一并发生的不良症状,可导致肛周肿痛、流脓、感染以及大便失禁,严重影响患病者生活质量。间充质干细胞(MSCs)免疫原性低,可趋向到活动性炎症部位进行免疫调节和促进组织再生。这款干细胞制剂是一种局部注射的同种异体脂肪间充质干细胞悬浮液,其分泌的细胞因子具有调节免疫抑制炎症的作用。因此,被认为具有治疗克罗恩病患病者CPF的潜力。2 临床实验数据支持获得批准主要基于两项临床实验数据的支持,分别是在日本进行Darvadstrocel-3002 试验以及之前在欧洲和以色列进行ADMIRE-CD试验。Darvadstrocel-3002试验研究:Alofisel治疗22名日本成年克罗恩病患病者的复杂肛周瘘的治疗效果和安全特性。ADMIRE-CD试验研究:Alofisel治疗212名成年克罗恩病患病者的复杂肛周瘘管的治疗效果和安全特性。在ADMIRE-CD临床实验中,212名患病者被随机分配:107人分配Alofisel治疗组,105人分配安慰剂对照组。研究结果显示,在24周的随访中,与对照组相比,Alofisel治疗组有更多患病者达到了合并缓解的主要终点,比例显著增加(51.5% vs 35.6%)。在52周的进一步随访中,Alofisel治疗组保持不变,耐受性良好,安全特性与对照组相似。24周,治疗组和对照组疗效比较52周随访3 关于市场销售价格2022年,Alofiel(那会儿也叫Cx601)在欧盟获得批准面市(基本信息如下) ,在日本销售价格多少,现如今还不明白,不过我们能够参考一下在聊一聊日本批准上市的间充质干细胞药物:Alofisel欧盟的市场销售价格。当然,这也不是日本获得批准的第一款干细胞药物。日本获得批准面市的第一款干细胞药物叫Temcell,适应病症是GVHD。Temcell产品是澳大利亚Mesoblast公司开发的,由JCR制药公司在日本销售。在日本,Temcell定价为1袋86万日元(约5万元RMB),一个疗程是8袋,也就一个疗程40万RMB。除了这两款干细胞药物,日本还有一些能够商业化应用的干细胞药物,自体骨髓间充质干细胞药物Stemirac,虽然只做了II期临床实验,但获得了有条件批准面市销售,适应病症是脊髓损伤。还有脂肪间充质干细胞药物AstroStem,在日本福冈三一诊所批准商业化使用,适应证是阿尔兹海默症。中国也已经有机构开展间充质干细胞治疗炎性肠病的临床研究,包括4个干细胞临床研究备案项目(聊城市人民医院,河南省人民医院,青岛大学附属医院和中山大学附属第六医院)和1个干细胞新药临床实验(青岛奥克申办,北医三院和青岛大学附属医院共同参与)。参考资料:[1]https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2021/takeda-receives-approval-to-manufacture-and-market-alofisel-darvadstrocel-in-japan-for-treatment-of-complex-perianal-fistulas-in-patients-with-non-active-or-mildly-active-luminal-crohns-disease/[2]https://mp.weixin.qq.com/s/csYRHYEHExVvpFP7YSnc2Q[3] ADMIRE CD Study Group Collaborators. Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Cx601) for complex perianal fistulas in Crohn\'s disease: a phase 3 randomised, double-blind controlled trial. Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90.谁持彩练当空舞 :干细胞基础与临床研究进展— END — - 科普 情怀 责任 -恩格列净治疗2型糖尿病患者_恩格列净(欧唐静)JARDIANCE。印度全球直邮药房:吃欧唐静降体重吗。

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